[화이트페이퍼=오예인 기자] 사용 대상자가 많지 않아 제약사들의 외면을 받았던 희귀의약품이 시장의 새로운 블루오션으로 떠오를 전망이다.
만성질환 의약품 개발은 포화상태인 반면 국내 개발여건이 좋아지고 있는데다 미국 시장에서 FDA 승인으로 혜택을 받는 국내 기업도 늘고 있다.
23일 업계에 따르면 최근 식품의약품안전처는 희귀‧난치 질환치료제의 신속한 개발을 지원하기 위해 임상시험 계획 승인만으로도 희귀의약품 지정이 가능하도록 제도를 개선할 계획이다.
그간 희귀의약품은 의약품 제조업‧위탁제조판매업‧수입자만 제품을 개발할 수 있었지만 이번 개정안으로 임상시험 계획을 승인 받은 경우에도 신청이 가능하다. 희귀의약품 지정 역시 행정예고 등을 거치지 않고 식약처 홈페이지를 통해 공고함으로써 지정 기간이 단축된다.
희귀의약품이란 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 말한다. 국내에선 환자수(유병인구)가 2만명 이하를 희귀질환으로 분류하고 있다.
최근 국내 제약사의 희귀의약품이 잇달아 미국 FDA 희귀의약품 지정(ODD) 받으면서 관련 시장이 더욱 주목받고 있다. 희귀의약품으로 지정되면 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일 계열 제품 중 처음으로 승인받을 경우 시판허가 승인 후 7년간 독점권 인정 등 혜택을 받는다.
한미약품의 ‘오락솔’은 최근 미 FDA로부터 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 오락솔은 주사용 항암제를 경구용으로 전환한 항암신약이다.
영진약품이 개발한 미토콘드리아 질병 치료제 역시 최근 미 FDA의 희귀의약품 지정을 받았다. 신약으로 출시될 경우 미국 내에서 7년간 시장 독점권을 갖게 된다.
한 제약업계 관계자는 “현재 알려진 희귀질환이 전 세계적으로 약 7000여종인데 치료제가 개발된 것은 400여종으로 10%가 안 되고, 미국 FDA가 승인한 치료제 역시 200여개에 불과해 시장 잠재력이 있다”고 말했다.
